W USA, spośród 222 innowacyjnych leków, zatwierdzonych w latach 2001-2010 przez FDA, prawie co trzeci (71) w okresie porejestracyjnym związany był z wprowadzeniem istotnych działań: wycofania z rynku(!), umieszczenia ostrzeżenia w Charakterystyce Produktu Leczniczego (boxed warning) - dotyczy zdarzeń potencjalnie zagrażających życiu) lub poważnych ale nie zagrażających życiu zdarzeń (dla niektórych leków mogło być kilka z powyższych
działań).
Spośród przeanalizowanych leków trzy zostały wycofane (waldekoksyb, tegaserod w leczeniu zespołu jelita nadwrażliwego i efalizumab w leczeniu łuszczycy).
Dla 61 leków dołączono ostrzeżenie w ChPL (m.in. przeciwpsychotyczne: ziprasidon i aripiprazol, duloksetyna, atomoksetyna w ADHD, przeciwciała monoklonalne w RZS: adalimumab, certolizumab i golimumab).
Odnośnie 59 leków wydano komunikat o bezpieczeństwie (m.in. almotryptan, vardenafil, kwas zolendronowy, saksagliptyna, sitagliptyna).
Średni czas od zatwierdzenia do pierwszej decyzji FDA w kwestii bezpieczeństwa wynosił 4,2 roku.
Odsetek leków objętych tymi decyzjami w ciągu 10 lat od zatwierdzenia przez FDA wynosił 30,8%. (czyli aż 1/3 dopuszczonych leków!).
Decyzje częściej dotyczyły leków biologicznych, leków stosowanych w zaburzeniach psychicznych oraz leków zarejestrowanych w procedurze przyspieszonej ścieżki rejestracyjnej (ang. Accelerated Approval).
W momencie zatwierdzania nowych leków zawsze istnieje niepewność, co do zagrożeń i korzyści płynących z ich stosowania - stąd wynika konieczność zaangażowania wszystkich zainteresowanych stron w proces monitorowania bezpieczeństwa. Ważne jest, żeby lekarze w sposób czynny włączali się w te działania i aktywnie zgłaszali zauważone przez siebie działania niepożądane.
2001 and 2010. JAMA. 2017;317(18):1854-1863
Na podstawie JAMA, 9 maja 2017
Komentarz lek. med. Jacka Giovanolli-Jakubczaka jest taki:
Badania przed wprowadzeniem leku odbywają się na małej grupie, bo zaledwie 1000 ochotników, którzy świadomie i za odpowiednie wynagrodzenie biorą ryzyko na siebie. Badania trwają niespełna pół roku.
Po rejestracji "badanie" trwa nadal ale już na ogromnej rzeszy chorych ludzi, a za ryzyko związane ze stosowaniem leku (łącznie ze śmiercią) płaci już sam pacjent lub budżet kraju (co na jedno wychodzi), a "badanie na żywej tkance" trwa ponad 4 lata!